等候！B型血友病有望迎来新型基因疗法

而Fidanacogene Elaparvovec这类新型基因医治候选药物，有望为B型血友病患者带来一次性医治新选择。

作者： 好医友来历： 好医友2023-02-13 14:12:56

血友病是一种罕有的遗传性出血疾病，因为缺少几种凝血因子中的一种，致使血液需要很长时候才能凝固。血友病可分为A型和B型，此中B型血友病是因为血液中缺少凝血因子Ⅸ(FIX)而至。

数据显示：

2021年全球有3.8万多人得了B型血友病。B型血友病患者绝年夜部门是男性，病发率年夜约为1/3.5万。

今朝的尺度疗法需要频频静脉输注血浆源性或重组FIX来节制和预防出血爆发。但持雷竞技久输血有良多副感化，也给患者和其家庭带来很年夜的经济承担。

Fidanacogene elaparvovec

近日，一款针对中、重度B型血友病的基因疗法Fidanacogene elaparvovec在名为“BENEGENE-2”的3期临床实验中到达了首要终点。

研究显示，该药物可以年夜年夜下降患者的出血率，具有非劣效性和优效性。

Fidanacogene elaparvovec是一种新型在研基因疗法，含有生物工程腺相干病毒(AAV)衣壳(卵白质壳)和高活性人凝血FIX基因。一旦输注后，可以或许在患者体内延续发生内源性的因子IX，从而消弭按期输注因子IX的需求。

BENEGENE-2实验共有40名受试者，评估了Fidanacogene elaparvovec在B型血友病男性患者中有用性与平安性。

成果显示：

1、与尺度医治方案比拟，输注总出血的年化出血率(ABR)具有非劣效性。

2、单剂量Fidanacogene elaparvovec致使ABR下降71%;

3、要害的次要终点显示，医治后的ABR下降了78%，年化输注率下降了92%;

4、在平安性上，药物整体耐受性杰出，与1/2期陈述的成果一致。

介绍

“B型血友病患者面对的承担很重，依照现有的常规疗法，患者需毕生按期打针血浆或凝血因子卵白制剂。

客岁11月，全球首款医治B型血友病患者的基因疗法Etranacogene Dezaparvovec(Hemgenix)已获美国FDA核准上市。

而Fidanacogene Elaparvovec这类新型基因医治候选药物，有望为B型血友病患者带来一次性医治新选择。”

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